2月5款创新药有望获FDA批准，含一款“孤儿药”

根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA）的预期目标日期，预计2月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对5个创新药物的批准做出监管决定。

2023年2月有望被FDA批准的新药。图片据药明康德微信公号。

Daprodustat：肾性贫血治疗将再添利器

Daprodusta是葛兰素史克开发的一种新型口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），可治疗非透析依赖或透析依赖的成人肾性贫血，其作用机制与缺氧诱导因子促进红细胞生成相关。FDA于2022年4月受理了该药物的新药申请（NDA），PDUFA日期设定为2023年2月1日。

Sparsentan：可用于多类肾病

沙坦类药物，如缬沙坦、厄贝沙坦等，因阻断了血管紧张素通路，可用于肾病治疗。而TravereTherapeutics公司开发的斯帕森坦（Sparsentan）也可以阻断血管紧张素通路；同时，斯帕森坦还可以阻断内皮素这条“伤肾”通路，具有双重阻断作用。FDA于2022年5月接受了sparsentan的NDA申请并授予其优先审评资格，PDUFA日期后来重新设定为2023年2月17日。

Fezolinetant：治疗女性更年期的新药

血管舒缩症状以潮热、夜间盗汗为主，是典型妇女停经后症状。对于患有中重度停经血管舒缩症状的妇女，症状可以持续长达7-10年。安斯泰来的Fezolinetant是一种在研口服、选择性神经激肽3（NK3）受体拮抗剂，可阻断神经激肽B（NKB）的信号通路，调控下视丘温度调节中心的神经活动，进而降低中重度停经血管舒缩症状的频率与严重程度。FDA于2022年8月受理了该药物的NDA申请，PDUFA日期设定为2023年2月22日。

Efanesoctocogalfa：长效A型血友病治疗药物

赛诺菲（Sanofi）与Sobi公司共同开发的efanesoctocogalfa是一款创新凝血因子VIII重组蛋白疗法。该药品设计用于以一周一次的频率对血友病A患者进行预防性治疗。FDA于2022年8月接收了该药物的生物制品许可申请（BLA）并授予优先审评资格，PDUFA日期设定为2023年2月28日。

该药品试验结果显示，每周一次efanesoctocogalfa预防性治疗，显著降低严重血友病A患者中的年出血率。与此前接受的凝血因子VIII预防性治疗相比，efanesoctocogalfa在预防出血方面亦表现出优效性。

Omaveloxolone：治疗退行性神经肌肉疾病的孤儿药

弗里德里希共济失调是一种遗传性、使人衰弱的退行性神经肌肉疾病，患者通常在青少年时期获得诊断，并最终因该病而早逝。omaveloxolone是ReataPharmaceuticals公司研发的一种口服的Nrf2激动剂。Nrf2是一种诱导多个分子通路的转录因子，这些分子通路能够通过恢复线粒体功能、降低氧化应激、抑制促炎信号而减轻炎症反应。

FDA于2022年5月接收了该药物的NDA申请，后将PDUFA日期延长3个月至2023年2月28日。此前，FDA曾授予omaveloxolone用于治疗弗里德赖希共济失调的孤儿药资格、快速通道资格和罕见儿科疾病认定（RPDD）。

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